Оценка экономических последствий участия пациентов в клинических исследованиях

Биоаналоги и оригинальные препараты

Биоаналоги, или биоподобные препараты, представляют собой продукты, которые являются аналогами оригинальных лекарственных средств, созданных на основе живых организмов или с использованием их компонентов. Обращение биоаналогов на рынке в общем случае возможно и легально после истечения патентов на оригинальный препарат.

В последние время на фармацевтическом рынке все больше лекарственных препаратов (ЛП) выходят из-под патента, в связи с чем уже разработано или находится в стадии разработки множество биоаналогов. Цены на биоаналоги ниже, чем на оригинальные препараты, поскольку процесс их разработки короче, программа доклинических и клинических исследований сокращена, рынок уже сформирован и требуются меньшие вложения в маркетинг и продвижение по сравнению с оригинальными препаратами.

Кроме того, цены на биоаналоги зачастую являются предметом регулирования со стороны государства. Это связано с тем, что биоаналоги используют уже имеющиеся технологии и процессы для производства, а нормативные требования к регистрации более мягкие по сравнению с разработкой оригинальных препаратов [1–3].

Таким образом, вывод биоаналогов на рынок является экономически целесообразным для государства, так как способствует развитию конкуренции, высвобождению финансовых средств и более эффективному распределению бюджета особенно в условиях ограниченных ресурсов системы здравоохранения: снижается стоимость лечения, позволяя обеспечить более широкий доступ пациентов к стандартам терапии.

Однако помимо биоаналогов важно создавать инновационные препараты. Разработка оригинальных ЛП в онкологии имеет большое значение, прежде всего потому, что онкологические заболевания в настоящее время выходят на первый план среди причин смертности населения и в целом являются областью неудовлетворенной медицинской потребности. Оригинальные противоопухолевые препараты разрабатываются с учетом специфики заболевания и индивидуальных особенностей пациента, таргетных мутаций и передовых технологий.

При этом учитывается опыт применения предыдущих ЛП и стремление к минимизации побочных эффектов, чтобы повысить безопасность и переносимость ЛП. Кроме того, разработка оригинальных препаратов стимулирует развитие науки и инноваций, что позволяет создавать новые, более эффективные методы лечения злокачественных новообразований. Наконец, оригинальные препараты открывают пациентам более широкий доступ к терапии, обеспечивая при этом высокий уровень эффективности и безопасности лечения [4]. В данной статье оценивается экономия бюджета здравоохранения при включении пациентов в клинические исследования компании-разработчика.

Проанализировано 3 рандомизированных клинических исследования (РКИ) III фазы, в которые на данный момент АО «Биокад» активно ведет набор пациентов. Все исследования — в области солидной онкологии и онкогематологии (см. таблицу).

Анализ проводился с точки зрения системы здравоохранения Российской Федерации в рамках программы госгарантий бесплатного оказания медицинской помощи на 2024 год и плановые 2025 и 2026 годы [8]. Учитывались только прямые медицинские затраты, расчет проведен на основе клинико-статистических групп (КСГ) в системе обязательного медицинского страхования (ОМС).

Альтернативными затратами считалось получение пациентом оптимальной терапии согласно действующим клиническим рекомендациям (КР). Для расчета длительности терапии использовалась годовая стоимость курса. В работе представлен расчет затрат, которые берет на себя компания-разработчик ЛП, включая затраты на лечение и обследование пациента в КИ, по сравнению с тем, как пациент обеспечивается из регионального бюджета/ в рамках системы ОМС согласно действующим КР. В ряде КИ дополнительно предполагаются пострегистрационные этапы исследования, которые приведут к сокращению расходов, однако в настоящей работе они не были учтены, так как на момент написания статьи окончательный дизайн некоторых из них не был утвержден.

Рандомизированные клинические исследования АО «Биокад», в которые на данный момент ведется набор пациентов.

Меланома

При резектабельной меланоме после хирургического удаления опухоли в соответствии с КР целесообразно проведение радикальной лимфаденэктомии, которая характеризуется тяжелыми последствиями, такими как лимфостаз и серома, зачастую приводит к инвалидизации пациента [9, 10]. Согласно исследованию PRADO [11], 62% пациентов после терапии комбинацией anti-CTLA-4 + antiPD-1 не нуждаются в лимфаденэктомии, что, несомненно, улучшает качество их жизни и уменьшает риск инвалидизации. При этом 24-месячная безрецидивная выживаемость пациентов, получивших полный или почти полный патоморфологический ответ, составила 93%. В портфеле АО «Биокад» есть оригинальный препарат anti-CTLA-4 + antiPD-1 (нурулимаб + пролголимаб), который был зарегистрирован 12.12.2023 для терапии нерезектабельной или метастатической меланомы у взрослых пациентов.

Было запущено еще одно КИ III фазы для изучения эффективности и безопасности препарата в неоадъювантном режиме у пациентов с резектабельной меланомой кожи III стадии. Поэтому участие пациентов в КИ BCD-217-3/NEO-MIMAJOR приведет не только к сохранению случаев КСГ, сохранению бюджетных средств, но и к снижению инвалидизации. Затраты в расчете на одного пациента за годовой курс терапии представлены в табл. 1.

Таблица 1. Расчет затрат при включении одного пациента в РКИ BCD-217-3/NEO-MIMAJOR

Таким образом, включение каждого пациента в КИ BCD-217-3/NEO-MIMAJOR предполагает возможность получения им высокозатратной и современной терапии, снижение инвалидизации и связанных с ней показателей в регионе, а также освобождение из бюджета здравоохранения более 2,27 млн руб., которые возможно использовать для терапии пациентов в рамках других нозологических единиц.

Множественная миелома

Аналогично проводился расчет затрат для пациентов в случае их включения в КИ BCD-264-2/DARVIVA. В рамках данного исследования участниками являются пациенты с множественной миеломой, которым, согласно клиническим рекомендациям, назначается терапия даратумумабом [12]. В табл. 2 представлен расчет затрат на лечение одного пациента с множественной миеломой исходя из соответствующей КСГ st19.101 с коэффициентом затратоемкости (КЗ) 13,01 и среднего норматива финансовых затрат на единицу объема медицинской помощи в круглосуточном стационаре, согласно программе госгарантий [11] (с учетом коэффициента 0,6 [13]).

Таблица 2. Расчет затрат при включении одного пациента в РКИ BCD-264-2/DARVIVA

Таким образом, при множественной миеломе величина сохраняемых регионом затрат в расчете на одного пациента, включенного в РКИ III фазы биоаналога даратумумаба (код продукта BCD-264) компании-разработчика, составила от 4,27 млн рублей.

Рак молочной железы В случае включения пациентов в КИ III фазы разрабатываемого биоаналога пертузумаба BCD-178-2/PREFER пациенты получат дорогостоящую терапию комбинацией доцетаксела, карбоплатина, трастузумаба и пертузумаба в течение одного года, что соответствует КСГ st19.155 с КЗ 7,62.

Исходя из годовой стоимости терапии экономия составит 2,5 млн руб. с учетом того, что часть пациентов окончит терапию досрочно вследствие рецидива заболевания (табл. 3).

Таблица 3. Расчет затрат при включении одного пациента в РКИ BCD-178-2/PREFER

В настоящее время число КИ, в том числе противоопухолевых препаратов, в мире становится все больше.

Для успешного их проведения требуется взаимодействие фармацевтической компании, пациента и государственной системы здравоохранения. Приведенные примеры исследований показывают, что участие в КИ может лежать непосредственно в сфере интересов каждой из сторон: пациент имеет возможность получать высокоэффективную терапию заболевания, фармацевтическая компания реализует клиническую разработку препарата и, как показывает приведенный в статье анализ, система здравоохранения дополнительно сохраняет бюджетные средства.

Только в приведенных трех исследованиях компании «Биокад» получат лечение около 1 тыс. участников с жизнеугрожающими заболеваниями, требующими дорогостоящей терапии, каждый из этих случаев позволит сэкономить от 2,3 до 4,3 млн рублей для бюджета. Данные средства, будучи направленными на лечение других заболеваний, позволят совершенствовать качество медицинской помощи.

Литература