«Совершенствование законодательства в области применения и развития клеточных технологий в Российской Федерации» 8 июля 2022 года
Комитет Госдумы по охране здоровья Рабочее совещание Экспертного совета по онкологии, гематологии и клеточным технологиям
Участники встречи: представители Минздрава, Минпромторга, федеральных медицинских центров, фонда «Вместе против рака», некоммерческих пациентских организаций, бизнеса.
Три барьера
Суть технологии заключается в том, что аутологичные Т-лимфоциты пациента модифицируют, а именно — с помощью вирусного вектора вставляют в них химерный клеточный рецептор CAR, который распознает маркер-антиген на опухолевой клетке. Обученная иммунная клетка убивает опухолевую клетку.
На момент, когда состоялась встреча экспертов в российской Госдуме, мировая медицина приблизилась к значимому показателю: 10 тыс. пациентов прошли терапию коммерческими продуктами CAR-T. Директор Института молекулярной и экспериментальной медицины НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева, д.м.н. Михаил Масчан назвал три причины, которые препятствуют развитию CAR-T в России.
Первая: терапия CAR-T не имеет четкого статуса — это лекарство или технология. Здесь необходимо пояснить, что препараты CAR-T могут выпускаться фармацевтическими компаниями (так называемое индустриальное или коммерческое производство) или медицинскими центрами, которые проводят данную терапию пациентам (так называемое академическое или госпитальное изготовление).
В России применяются только академические CAR-T. При этом опыт ведущих федеральных центров показывает, что технологии изготовления госпитальных CAR-T позволяют достичь такого же качества продуктов, как и при индустриальном производстве.
Для дальнейшего применения клеточных продуктов в отечественной клинической практике необходимо определить и узаконить статус CAR-T. Таким образом, первая причина, мешающая развитиюклеточной терапии в онкогематологии, органично связана со второй и третьей — отсутствием финансирования и нормативной базы.
Найти правильное место
Большую дискуссию вызвал вопрос о том, под действие какого именно из существующих федеральных законов должно подпадать регулирование CAR-T.
Директор департамента науки и инновационного развития здравоохранения Минздрава России, д.б.н. Игорь Коробко обозначил позицию ведомства: субстанция, которая является лекарственным препаратом, изготовленным на основе соматических клеток, не является биомедицинским клеточным продуктом и не подпадает под регулирование Федерального закона от 23.06.2016 № 180-ФЗ «О биомедицинских клеточных продуктах».
Ему возразил директор Института биологии развития им. Н.К. Кольцова РАН, член-корреспондент РАН, д.б.н. Андрей Васильев, по мнению которого отнесение клеточных продуктов к лекарственным средствам не вполне корректно.
Если аллогенные клеточные продукты могут быть причислены к лекарственным средствам, то аутологичные рассматриваться как лекарства не должны. «Мне представляется, что их следует относить к биомедицинскому клеточному продукту, и федеральный закон № 180-ФЗ может регулировать как индустриальную, так и госпитальную модель», — считает Андрей Васильев. Как имплементировать в правовое поле саму процедуру академической разработки и производства продуктов для CAR-T? Это не привычный конвейерный выпуск препаратов в огромных объемах, а фактически штучное изготовление.
Адвокат, вице-президент фонда «Вместе против рака», к.ю.н. Полина Габай подчеркнула, что для разработки и выпуска академических CAR-T однозначно необходимо отдельное регулирование, отличное от правил, установленных для коммерческих клеточных продуктов.
Мнение эксперта
Михаил Масчан, д.м.н., директор Института молекулярной и экспериментальной медицины НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева:
«Самый дискуссионный вопрос для нормативного регулирования заключается в том, чем считать CAR-T — технологией или лекарством. На мой взгляд, лекарством его нужно считать в контексте индустриального производства, а технологией — в контексте академического изготовления».
Мнение эксперта
Полина Габай, к.ю.н., адвокат, вице-президент фонда «Вместе против рака», член рабочей группы по онкологии, гематологии и трансплантации Комитета Госдумы по охране здоровья:
«Правильнее всего академические CAR-T определять как незарегистрированные препараты, которые разрешено применять в индивидуальном порядке, и таким образом воспринять в России модель “госпитального исключения”, допущенную решением Совета Евразийской экономической комиссии № 78».
Юрист предложила внести изменения в ст. 13 Федерального закона от 12.04.2010 № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств», согласно которым государственной регистрации не подлежали бы высокотехнологичные лекарственные препараты, изготовленные на нестандартизированной (нерутинной) основе в медицинских организациях для применения у конкретного пациента.
Финансирование: возможны варианты
Предложения об источниках финансирования академического производства продуктов для CAR-T и о способах оплаты терапии в клинике прозвучали не от регулятора или ФФОМС, а от самой заинтересованной стороны — пациентского сообщества.
«Пути финансирования академического CAR-T более-менее понятны: госпитальные CAR-T по всем своим признакам идеально подходят под ВМП II (раздел II перечня видов высокотехнологичной медицинской помощи, оказываемой по программе госгарантий — ред.)», — считает эксперт Всероссийского союза пациентов, юрист Алексей Федоров.
Сложнее определить варианты финансирования для коммерческих клеточных препаратов в РФ. Они очень дорого стоят, клинические данные о них недостаточны, а о том, насколько долговременный эффект даст применение этих препаратов, говорить пока что невозможно.
Очевидно, что наиболее реальным вариантом является оплата за счет федерального бюджета: на начальном этапе — финансирование в рамках клинической апробации, затем—по перечню ВМП II. За рубежом распространен другой метод: использование механизмов рассрочки платежей и риск-шеринговых моделей.
Выводы и рекомендации
Комитету Госдумы по охране здоровья:
- приступить к совершенствованию законодательства в части государственного регулирования обращения незарегистрированных препаратов, изготовленных на нерутинной основе, а также урегулирования вопросов донорства биологического материала.
Правительству РФ:
- разработать нормативные акты, утверждающие порядок изготовления и применения незарегистрированных препаратов, изготовленных на нерутинной основе непосредственно в медицинских организациях для отдельного пациента;
- установить особенности ввода в гражданский оборот высокотехнологичных препаратов в соответствии с правом Евразийского экономического союза;
- включить терапию CAR-T в перечень видов ВМП II.
Экспертному совету по здравоохранению при Комитете Совета Федерации по социальной политике:
- провести с Экспертным советом по онкологии, гематологии и клеточным технологиям Комитета Госдумы по охране здоровья совместную работу по совершенствованию нормативно-правового регулирования клеточной терапии.
Экспертному сообществу:
- предложить принципы регулирования незарегистрированных препаратов и представить данные об особенностях выполнения медицинскими организациями правил надлежащей производственной практики при изготовлении незарегистрированных препаратов.
Круглые столы и рабочие совещания в регионах России по вопросам диагностики и сопроводительной терапии в онкологии
Рабочая группа по онкологии, онкогематологии и трансплантации Комитета Госдумы по охране здоровья осуществляет парламентский контроль за организацией онкологической помощи, в том числе посредством проведения круглых столов и рабочих совещаний на федеральном и региональном уровнях.
Задача парламентского контроля — выявление ключевых проблем в деятельности государственных органов в сфере организации онкологической помощи, изучение практики применения нормативных правовых актов, а также выработка рекомендаций, направленных на совершенствование законодательства и повышение эффективности его исполнения.
В мероприятиях «Персонализированная медицина и сопроводительная терапия в онкологии: медицина, финансы, право» принимают участие представители органов законодательной и исполнительной власти субъектов Российской Федерации, главные внештатные специалисты, организаторы здравоохранения и др.
Повестка мероприятий:
- координация работы по исполнению решений, принятых на заседаниях рабочей группы в 2022–2023 годах, о совершенствовании законодательства в сфере персонализированной медицины и сопроводительной терапии;
- потребности, сложности, успехи и задачи онкологических служб регионов Российской Федерации;
- параметры работы онкологических служб по определенным показателям;
- механизмы совершенствования проведения диагностических исследований и сопроводительной терапии за счет бюджетных и внебюджетных источников. Разработка оптимального механизма.
По итогам мероприятия региону даются соответствующие рекомендации по совершенствованию проведения диагностических исследований, сопроводительной терапии в онкологии и онкогематологии.
- член-корреспондент РАН
- доктор биологических наук
- заведующий кафедрой эмбриологии биологического факультета МГУ имени М.В. Ломоносова
- член-корреспондент РАН
- доктор биологических наук
- заведующий кафедрой эмбриологии биологического факультета МГУ имени М.В. Ломоносова
- кандидат юридических наук
- учредитель юридической фирмы «Факультет медицинского права»
- доцент кафедры инновационного медицинского менеджмента и общественного здравоохранения Академии постдипломного образования ФГБУ ФНКЦ ФМБА России
- член рабочей группы по онкологии, гематологии и трансплантации Комитета Госдумы РФ по охране здоровья
- кандидат юридических наук
- учредитель юридической фирмы «Факультет медицинского права»
- доцент кафедры инновационного медицинского менеджмента и общественного здравоохранения Академии постдипломного образования ФГБУ ФНКЦ ФМБА России
- член рабочей группы по онкологии, гематологии и трансплантации Комитета Госдумы РФ по охране здоровья
