Пирамида перечней
В настоящее время есть три базовых перечня, где обозначены орфанные заболевания:
- Перечень орфанных заболеваний, который согласно ч. 2 ст. 44 Федерального закона от 21.11.2011 №323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в РФ» (далее – федеральный закон №323-ФЗ) формирует Минздрав (далее – Перечень Минздрава);
- Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих орфанных заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, который утвержден постановлением Правительства РФ от 26.04.2012 №403 согласно ч. 3 ст. 44 федерального закона №323-ФЗ (далее – Перечень 17 нозологий);
- Перечень 14 высокозатратных нозологий, который обозначен в п. 21 ч. 2 ст. 14, ч. 7 ст. 44 федерального закона №323-ФЗ (далее – Перечень 14 ВЗН). В данный перечень входят как орфанные, так и неорфанные заболевания.
Условно можно выделить еще четвертый перечень – он утвержден постановлением Правительства РФ от 30.07.1994 №890. В перечень включены заболевания, при амбулаторном лечении которых пациенты получают бесплатные лекарства. Некоторые заболевания из этого перечня есть в Перечне Минздрава, но при этом их нет в Перечне 17 нозологий и Перечне 14 ВЗН. Например, некоторые онкологические заболевания – миастения, болезнь Паркинсона. Однако именно три базовых перечня представляют собой некую пирамиду – полноценную и неполноценную одновременно.
Основание пирамиды – Перечень Минздрава
Самая широкая часть пирамиды – Перечень Минздрава. Он является основой для формирования Перечня 17 нозологий и важен для предоставления преференций при регистрации орфанных лекарственных препаратов. Однако для пациентов он не несет никаких гарантий льготного лекобеспечения.
По иронии судьбы этот перечень – единственный, у которого на нормативном уровне есть хоть какие-то правила формирования. Так, Минздрав составляет этот перечень на основании статистических данных и размещает его на своем официальном сайте. В федеральном законе №323-ФЗ закреплено, что орфанными являются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тыс. населения. Получается, в перечень автоматически должны включаться все заболевания, подпадающие под этот критерий. Медицинские специалисты могут содействовать наполнению перечня через форму, размещенную на сайте Минздрава.
Несмотря на то что ориентиры для ведения перечня установлены, его полнота вызывает вопросы. По разным оценкам количество известных науке орфанных заболеваний составляет от 5 до 8 тысяч. Перечень Минздрава включает лишь 273 нозологические формы / группы болезней. От профессионального и пациентского сообщества регулярно поступают жалобы на отсутствие в перечне некоторых орфанных заболеваний, в том числе онкологических.
С учетом проблемы с наполнением перечня представляется, что правила его формирования должны быть конкретизированы. В частности, необходимо указать сроки обновления перечня и прописать порядок взаимодействия Минздрава с медицинскими специалистами, которые участвуют в наполнении перечня.
Боковые грани – Перечень 17 нозологий
Сужается пирамида жесткой властной рукой Правительства – Перечнем 17 нозологий. Именно этот орган выбирает из перечня Минздрава жизнеугрожающие и хронические прогрессирующие орфанные заболевания, которые приводят к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности. Каким образом осуществляется отбор – неизвестно. Правила, которые бы определяли на нормативном уровне критерии и порядок формирования перечня, а также периодичность его пересмотра, отсутствуют.
Такое положение дел ведет к тому, что Перечень 17 нозологий считается условно закрытым. Условно – поскольку формально он все-таки нестатичный. Как минимум перечень уже изменялся, правда, в сторону сужения. Так, заболевания из Перечня 17 нозологий были перенесены в Перечень 14 ВЗН.
Возможность, что Перечень 17 нозологий изменится, существует даже сейчас, несмотря на отсутствие специальной нормы об этом. Однако законодательного «пинка» в виде обязанности по пересмотру перечня с определенной периодичностью сегодня нет. А правом на внесение актов на рассмотрение Правительства обладает ограниченный круг чиновников. Поэтому выходит, что на практике заставить Правительство пересмотреть Перечень 17 нозологий почти невозможно.
На непрозрачность такой системы обращают внимание эксперты. Предложения о внесении изменений звучат в документах, разрабатываемых по итогам мероприятий с участием представителей медицинского и пациентского сообщества. Например, в рекомендациях Общественной палаты. Более того, еще в 2016 году Совет Федерации рекомендовал Правительству разработать порядок включения заболеваний в Перечень 17 нозологий.
Однако дело с мертвой точки пока не сдвигается. И это проблема, поскольку Перечень 17 нозологий (в отличие от Перечня Минздрава) гарантирует льготное лекобеспечение: пациенты обеспечиваются лекарственными препаратами за счет средств субъектов РФ. Обеспечиваются периодически со скрипом: регионального финансирования не всегда хватает. Есть еще нюанс – перечень препаратов льготного лекобеспечения нормативно не определен. Потенциально это может вести к неравномерности лекобеспечения в разных регионах.
Нормы федерального закона №323-ФЗ (п. 10 ч. 1 ст. 16 и ч. 9 ст. 83) о возложении на регионы обязательств по лекобеспечению пациентов с заболеваниями из Перечня 17 нозологий рассматривались Конституционным Судом. Кабинет Министров Республики Татарстан и Вахитовский районный суд просили признать положения закона не соответствующими Конституции. Они полагали, что нормы нарушают принцип разграничения предметов ведения и полномочий между РФ и ее субъектами, а также равенство прав и свобод человека независимо от места жительства. Обоснование: положения закона ставят качество оказания помощи больным орфанными заболеваниями (соответственно, их жизнь и здоровье) в зависимость от экономических возможностей регионов. Однако Конституционный Суд отклонил доводы, указав, что распределение бремени финансирования между федеральными органами госвласти и региональными (первым отдан Перечень 14 ВЗН, вторым – Перечень 17 нозологий) не противоречит закону.
Нельзя не отметить, что отсутствие правил формирования и дополнения Перечня 17 нозологий косвенно влияет и на доступность лекобеспечения для орфанных пациентов. Сейчас региональные минздравы отказывают в лекобеспечении пациентам с орфанными заболеваниями, включенными только в Перечень Минздрава (например, с болезнью Помпе). Местные минздравы ссылаются на отсутствие заболевания в Перечне 17 нозологий и считают себя полностью правыми. Подобные решения суды признают незаконными чаще всего по причине наличия у пациента другого основания для льготного лекобеспечения – инвалидности. Вместе с тем лекобеспечение, которого приходится ждать или добиваться годами, доступным не назовешь. Если бы существовали четкие правила отнесения орфанных заболеваний к Перечню 17нозологий, та же болезнь Помпе, может быть, попала бы в перечень и уровень доступности стал выше.
Вершина пирамиды – Перечень 14 ВЗН
Перечень 14 ВЗН представляет собой список из 14 нозологий, лекобеспечение пациентов с которыми является расходным обязательством РФ. Правила формирования перечня и порядок его пересмотра не установлены. Но тут хотя бы интуитивно очевиден классификационный критерий составления списка – финансовый. Известно также, что перечень может быть дополнен Правительством.
С 1 января 2023 года финансирование Перечня 14 ВЗН двойное:
- совершеннолетние пациенты обеспечиваются препаратами за счет средств федерального бюджета;
- пациенты в возрасте от 0 до 18 лет – за счет средств фонда «Круг добра».
Перечень препаратов, которыми обеспечиваются пациенты с заболеваниями из Перечня 14 ВЗН, определен Правительством. Однако он несовершенен: эксперты периодически сообщают, что в перечне недостает лекарств.
Можно ли перестроить пирамиды
На наш взгляд, отсутствие конкретных правил формирования Перечня Минздрава и Перечня 17 нозологий провоцирует:
- излишне широкое усмотрение органов государственной власти;
- практическую подмену медицинских критериев включения заболеваний в перечни финансовыми.
Поэтому имеет смысл внести изменения в федеральный закон №323-ФЗ и уточнить, что Перечень Минздрава формируется на основании статистических данных в порядке, утвержденном самим Минздравом. В этом порядке целесообразно закрепить процедуру взаимодействия ведомства с медицинскими специалистами, которые вносят предложения об обновлении перечня, и оперативные сроки рассмотрения таких предложений.
В свою очередь, Перечень 14 ВЗН должен формироваться на основе четко определенных финансовых критериев.
Правила формирования Перечня 17 нозологий сегодня особенно необходимы. Однако может возникнуть вопрос: возможно ли разработать такие правила, чтобы все учесть? Полагаем, что ответ на данный вопрос положительный.
Во-первых, уже существует прецедент утверждения подобного рода правил – перечень тяжелых жизнеугрожающих и хронических заболеваний, в том числе орфанных, в рамках деятельности фонда «Круг добра». Данный перечень формируется с учетом определенных критериев – от распространенности заболевания до наличия лекарственных препаратов патогенетического действия и методов лечения с научно доказанной эффективностью. Установлена и периодичность обновления перечня: он подлежит пересмотру не реже 1 раза в 2 года.
Во-вторых, порой экспертное сообщество так уверенно ссылается на критерии формирования перечней, как будто они уже где-то четко прописаны. Например, в методических рекомендациях Департамента здравоохранения города Москвы о регистрах орфанных заболеваний утверждается, что требованиями к включению заболевания в Перечень 17 нозологий являются: редкость, четкая клиническая и патогенетическая картина заболевания, возможность патогенетического лечения, регистрация лекарственного препарата или лечебного питания для лечения заболевания на территории РФ.
Если эти ориентиры настолько очевидны, почему бы не пересмотреть их и не перенести в нормативный акт? Может быть, тогда наполнение пирамиды станет полноценным. А пока что в середине – дыра.
Согласно Федеральному закону от 12.04.2010 №61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств» орфанным лекарственным препаратом является лекарственный препарат, предназначенный исключительно для диагностики или патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний. Для орфанных препаратов законом установлены послабления в процедуре регистрации. В частности, необязательно проведение клинических исследований на территории РФ.
Правом на внесение актов на рассмотрение Правительства обладают члены Правительства, руководители иных федеральных органов исполнительной власти, руководство деятельностью которых осуществляет Президент или Правительство, или лица, исполняющие их обязанности (п. 7 постановления Правительства РФ от 01.06.2004 №260 «О Регламенте Правительства Российской Федерации и Положении об Аппарате Правительства Российской Федерации»).
П. 3 постановления Совета Федерации Федерального Собрания РФ от 23.12.2016 №634-СФ «О приоритетных направлениях развития здравоохранения в Российской Федерации».
В соответствии с п. 10 ч. 1 ст. 16, ч. 9 ст. 83 федерального закона №323-ФЗ.
Определение Конституционного Суда РФ от 02.07.2013 №1054-О «Об отказе в принятии к рассмотрению запросов Кабинета Министров Республики Татарстан и Вахитовского районного суда города Казани о проверке конституционности пункта 10 части 1 статьи 16 и части 9 статьи 83 Федерального закона “Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации”».
Например, определение Судебной коллегии по гражданским делам Верховного Суда РФ от 12.08.2019 №29-КГ19-1.
Гемофилия, муковисцидоз, гипофизарный нанизм, болезнь Гоше, злокачественные новообразования лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянный склероз, гемолитико-уремический синдром, юношеский артрит с системным началом, мукополисахаридоз I, II и VI типов, апластическая анемия неуточненная, наследственный дефицит факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта-Прауэра), лица после трансплантации органов и (или) тканей.
В соответствии с п. 21 ч. 2 ст. 14, ч. 9.2 ст. 83 федерального закона №323-ФЗ.
Правительство вправе принимать решение о включении в перечень дополнительных заболеваний согласно ч. 10 ст. 44 федерального закона №323-ФЗ.
В соответствии с ч. 9.2 ст. 83 федерального закона №323-ФЗ.
Распоряжение Правительства РФ от 12.10.2019 №2406-р «Об утверждении перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов, а также перечней лекарственных препаратов для медицинского применения и минимального ассортимента лекарственных препаратов, необходимых для оказания медицинской помощи».
Перечень утвержден постановлением Правительства РФ от 21.05.2021 №769 «Об утверждении Правил обеспечения оказания медицинской помощи (при необходимости за пределами Российской Федерации) конкретному ребенку с тяжелым жизнеугрожающим или хроническим заболеванием, в том числе редким (орфанным) заболеванием, либо группам таких детей».
